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14亿人等待的“降脂药”宣告失败,投了上亿美元

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14亿人等待的“降脂药”宣告失败,投了上亿美元

虎嗅 · 2026年11月13日 10:15 UTC

等待近7年后,一款能将不良血脂指标降低80%的在研药物,却没能给患者带来任何健康获益。 失败的原因是什么?Lp(a)这一靶点是否还有希望? 一款累计投入上亿美元、可以将不良血脂指标降低80%的药物,却没能转化为患者健康的任何获益。在11月7日举办的美国心脏协会科学年会上,研究人员公布了可能是近年来最让人失望的临床试验结果。 在III期临床试验中,制药巨头诺华旗下治疗“脂蛋白(a)[Lp(a)]”升高的药物——pelacarsen全面失败。 相关统计数据显示,全球约14亿人存在Lp(a)升高,主要是由遗传因素导致,目前没有针对性治疗药物。研究证明,Lp(a)升高会使得心脑血管疾病,如心梗、中风等事件和死亡的风险大大增加。 “这是人类第一次有机会开发出治疗这种问题的药物,大家原本无一例外都预期结果会是好的。…