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自闭症基因治疗，距离真正能用还有多远？
2026年7月23日，《Science》与Retraction Watch联合披露：一名中国女孩在接受实验性基因编辑治疗后死亡。6岁发育迟缓女孩接受脑靶向基因编辑后死亡 女孩名叫Mei（化名）。2025年3月，6岁的她因CHD3基因变异接受了一项碱基编辑治疗。研究团队把装载编辑系统的高剂量腺相关病毒送入她的脑脊液；给药7天后，她死于与治疗相关的严重免疫反应。 几乎同一时期，美国婴儿KJ也接受了为其基因变异定制的碱基编辑治疗。他患有可能致命的CPS1缺乏症，编辑工具通过脂质纳米颗粒进入肝脏。早期随访中，他没有出现严重不良事件，对膳食蛋白的耐受也有所提高。 同样是“定制碱基编辑”，两个案例为什么出现了完全不同的结果？…
